Fabry in 2020

We zijn nu zo’n 10 jaar verder sinds enzymtherapie beschikbaar kwam in Europa. En dat noopt tot reflectie. Wat hebben die 10 jaar ons opgebracht? Zo maar wat mijmerend bedenk ik me dat er eigenlijk zoveel is gebeurd! Zo maar wat wapenfeiten:

Er werd een patiëntenvereniging opgericht, de FSIGN, die nog steeds groeit en bloeit.

Er werd zelfs een internationale patiëntenvereniging opgericht, de FIN, mede op initiatief van de FSIGN. De FSIGN bestuursleden hebben hierin een prominente plaats.

Er waren de afgelopen tien jaar meer dan 5 promoties over de ziekte van Fabry en er komen er nog flink wat aan: er is dus volop wetenschappelijk onderzoek verricht in het AMC en dat gaat nog steeds door.

Er waren ineens twee enzympreparaten en in de toekomst waarschijnlijk nog 1.

Daarnaast worden er weer totaal nieuwe behandelmethoden onderzocht en nieuwe industrieën hebben zich gemeld.

TKT werd overgenomen door Shire, Genzyme werd overgenomen door Sanofi-Aventis, Amicus gaat samenwerken met Glaxo. Het is duidelijk: de grote farmaceutische industrie (in jargon Big Pharma) meldt zich in de erfelijke stofwisselingsziekten. Omdat daar geld te verdienen valt? Of omdat daar de meeste innovatie plaatsvindt?

Tel daarbij de bezuinigingen die de academische ziekenhuizen is opgelegd, de toenemende concurrentie tussen ziekenhuizen en ook de farmaceutische industrie. De alsmaar groter wordende marketing budgetten van de industrie en de toenemende macht van de zorgverzekeraars.

Het moge duidelijk zijn: De komende 10 jaar belooft minstens zo enerverend te worden als de afgelopen 10.

Uitdagend is het zeker.

Gabor Linthorst.